Terapia Gênica


Assunto abordado em biotecnologia e biologia, a terapia gênica ou terapia genética é uma transferência de material genético com o intuito de prevenir ou até mesmo curar uma doença. Ainda há um outro braço que estuda a terapia gênica nas questões de enfermidades genéticas: se um gene apresenta-se defeituoso ou ausente, transferir a versão funcional dele pode reparar o defeito. São cerca de 5000 doenças genéticas que poderiam se beneficiar da terapia gênica.

Para entender melhor, o gene é uma parte do DNA que contém informações necessárias para sintetizar uma proteína. Cada doença genética é causada por uma alteração diferente. Assim, na terapia genética, é preciso descobrir o gene responsável, quais as técnicas que tornam possíveis de adquirir um pedaço do DNA que contenha este gene; depois, buscar a forma ideal de terapia.

terapia genica

A hemofilia, por exemplo, é um gene defeituoso que seria responsável pela coagulação. Na terapia gênica, ao transferir para o paciente uma versão funcional deste gene, seria possível que o próprio corpo produzisse o gene, tratando a doença.

Um pouco de história

A terapia gênica teve seu início na década de 40, quando a genética ganhou espaço no campo de pesquisa. Houve as primeiras manipulações do DNA de bactérias, o que abriu portas para outros estudos visando avanços terapêuticos. Já na década de 60, estudos indicavam que vírus poderiam ser o meio de transporte de genes a seres humanos, a fim de curar doenças genéticas. Porém, um nome importante surgiu na década de 70: Paul Berg foi o primeiro pesquisador que conseguiu manipular uma molécula de DNA. Ele criou a tecnologia do DNA recombinante.

Apesar de parecer simples, em prática há diversas barreiras a serem ultrapassadas. Houveram diversas falhas, muitas delas por se apoiarem em premissas falsas de vírus. Foi somente em 1989 que um dos testes mostrou-se positivo e deu fôlego novamente aos pesquisadores. O caso de sucesso da época foi de uma menina de 4 anos que sofria de uma doença genética, que lhe deixava sem sistema imunológico. Esta doença chama-se SCID-ADA, deixando o paciente sem resistência a infecções. Em muitos casos, podem morrer antes de completarem 6 meses de idade. Estas crianças precisam literalmente viver em bolhas, isoladas de tudo, sendo a reposição da enzima através de injeções, semanalmente.

No caso da menina de 4 anos, o preparado de enzimas começou a dar alergia nela. A criança voltou a sofrer infecções preocupantes. Os pesquisadores obtiveram, na época, a autorização do comitê de ética para iniciar teste de reparação gênica. De forma geral, foram retiradas células T do sangue da paciente; então, em laboratório eles inseriram o gene ADA e devolviam as células tratadas para o sangue da paciente.

Em dois anos houve melhora visível no quadro da paciente. Ela continuou a receber as injeções de enzima, mas em quantidades menores. Logo, em 1991, outra garota de 9 anos começou a fazer o mesmo tratamento. O nível da enzima ADA no sangue das pacientes aumentou progressivamente, se mantendo estável nas pausas do tratamento. Muitos questionam a efetividade do tratamento devido ao fato de que as pacientes continuaram recebendo injeções de enzima. Assim, há sombras a respeito do quanto a terapia gênica teria colaborado com o sucesso do tratamento. O que se sabe é que a primeira paciente ainda vive, saudável e ativa.

Na luta contra o câncer

Em se tratando de doenças complexas, o câncer entra em cena nos avanços da terapia gênica. Como ocorre o câncer:
– Devido ao acúmulo de mutações genéticas, as células cancerígenas podem desenvolver-se, geralmente envolvendo muitos genes (disto vem a dificuldade de isolá-los).
– Com a barreira de serem muitos genes para tratar, a terapia gênica poderia eliminar as célula maléficas ao corpo.
– A terapia gênica poderia matar células tumorais, bastando introduzir um gene que dê resposta imune contra estas células perigosas ou simplesmente matando-as.
– Até mesmo vírus podem ser modificados e localizar células tumorais.

Outras doenças poderiam ser tratadas, como as cardiovasculares. Apesar de não serem causadas por genes ausentes ou falhos, a terapia gênica pode propiciar a formação de novos vasos sanguíneos, salvando artérias coronárias bloqueadas – o que levaria a um ataque cardíaco.

Quais os próximos desafios?

A terapia gênica ainda enfrenta dificuldades, principalmente no que diz respeito ao processo de introdução do gene na célula correta, a fim de produzir o efeito desejado. Já se sabe que o organismo está preparado e equipado para se defender de alterações genéticas – nosso sistema imunológico funciona assim, respondendo com a eliminação de vírus. Assim, a barreira surge quando as células ativam seus mecanismos dificultando a introdução de um gene, mesmo se ele for bom. Logo, não são somente as barreiras éticas que cruzam o caminho da terapia gênica. Lá, dentro do corpo, a proteína codificada precisa ser produzida e funcional. Logo, há várias barreiras naturais a serem pesquisadas e contornadas, para enfim chegar a terapias eficientes.